Nouvelles

Une nouvelle forme de thérapie pourrait éviter la cécité chez les jeunes


La thérapie génique réussit dans le traitement de la rétinite pigmentaire
La cause la plus fréquente de cécité chez les jeunes est une affection appelée rétinite pigmentaire. Les chercheurs ont maintenant découvert qu'une nouvelle forme de thérapie génique chez les jeunes peut aider à traiter cette maladie. De cette manière, de nombreux cas de cécité peuvent être évités à l'avenir.

Des scientifiques de l'Université d'Oxford, de renommée internationale, ont découvert dans une enquête que la thérapie génique peut conduire à un traitement réussi d'une forme spéciale (XLRP) de la rétinite pigmentaire. Les médecins ont publié un communiqué de presse sur les résultats de leur étude.

Qu'est-ce que la rétinite pigmentaire?
Un héritage ou une mutation spontanée peut provoquer ce que l'on appelle une dégénérescence rétinienne. Avec cette maladie, les photorécepteurs sont ensuite endommagés et détruits. La rétinite pigmentaire n'est actuellement pas traitable et entraîne une perte de vision lente et irréversible, expliquent les experts. Le 16 mars 2017, un Britannique de 29 ans est devenu le premier patient à démarrer une nouvelle forme de thérapie génique. La chirurgie nécessaire a eu lieu à l'Oxford Eye Hospital.

Les scientifiques insèrent une copie d'un gène dans les cellules
La thérapie génique utilise un virus pour insérer la copie correcte d'un gène défectueux dans les cellules. Les résultats montrent que cette thérapie semble être efficace pour traiter les causes génétiques de la cécité, rapportent les chercheurs.

La thérapie génique est particulièrement exigeante chez RPGR
Malheureusement, le gène qui affecte la rétinite pigmentaire (RPGR) est très instable. Cela signifie que la thérapie génique est particulièrement exigeante, expliquent les médecins. Le code génétique inhabituel du gène RPGR a rendu très difficile pour les experts du laboratoire de travailler avec lui.

Le code génétique RPGR a été reprogrammé.
Pour cette raison, l'équipe de recherche, dirigée par le professeur Robert MacLaren de l'Université d'Oxford, a reprogrammé le code génétique RPGR. Cela le rend plus stable sans affecter ses fonctions, expliquent les scientifiques. Ce changement permet au gène d'être libéré de manière fiable par un vecteur viral dans les cellules rétiniennes.

La nouvelle séquence utilisée est extrêmement efficace dans les études de laboratoire
«Les effets des maladies liées à la RPGR sur les familles atteintes de rétinite pigmentaire sont dévastateurs et nous avons passé de nombreuses années à développer cette thérapie génique», explique le professeur MacLaren. La modification du code génétique se fait toujours avec une grande prudence, mais la nouvelle séquence utilisée s'est avérée très efficace dans les études de laboratoire, ajoute l'auteur.

Le gène est très instable et sensible aux mutations
Le code génétique de toute vie sur Terre se compose de quatre lettres - G, T, A et C. Cependant, avec RPGR, la moitié du gène se compose de seulement deux lettres - A et G, expliquent les chercheurs. Cela rend le gène très instable et sensible aux mutations. Ce sont une des principales causes de cécité chez les patients atteints de rétinite pigmentaire. Le RPGR est essentiel pour les cellules photosensibles à l'arrière de l'œil, ajoutent les médecins.

Des recherches supplémentaires sont nécessaires
Nous sommes heureux d'annoncer les progrès de ce programme passionnant de thérapie génique chez les patients, disent les experts. Au moins 24 patients devraient participer à l'étude en cours pour recevoir une seule injection sous-rétinienne de thérapie génique RPGR. Si ce traitement réussit, la thérapie génique a le potentiel de changer la vie de nombreux patients (et de leurs familles) dans le monde, ajoutent les auteurs. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de cette thérapie génique sur une période de douze mois. (comme)

Informations sur l'auteur et la source



Vidéo: GaitUp Academy Webinar 7. TOAP Run: nouvelle approche de rééducation dans la maladie de Parkinson (Septembre 2021).